יטנג יופיר


אשונב םירתאו םירמאמל םירושיק

תנבהלו ונלש םונגה תרכהל תושדח םיכרד תיטנגה הסדנהה תוטיש וצרפ דציכ וניאר התע דע
הלחמל םורגל םילולעו םתלועפ תא םישבשמה םייונישה ביטו םינגה לש םתלועפ ךרד
םיעייסמ ונא םתרזעבש םילכ תיינבל השדחה היגולונכטה הלצונ דציכ וניאר .תיתשרות
,הלאשה . יתדיל-םורט ןוחביא ידי לע רקיעב ,תויתשרות תולחמ ולגתה ןהבש תוחפשמל
עדיה תא לצנלו ףסונ דעצ דועצל ןתינ םאה :איה ,םיארוקה ןמ םיבר יאדווב םילאושש
לש םתדיל תעינמל תורשפאב קפתסהל אלו ,תויתשרות תולחמ אפרל ידכ ונתושרבש םילכהו
הימי רחשמ ולאשנ הלא תולאש ?ונידי ומב עוגפה ןגה תא "ןקתל" לכונ םאה ?םיפסונ םילוח
תוינויסנה תוכרעמה תא רוציל ידכ התע דע ועקשוה םיבר םיבאשמו ,השדחה היגולונכטה לש
gene ) "יטנג יופיר" וניפב הנוכמה םייתשרות םימגפ ןוקיתל הרישי תוברעתה ורשפאי רשא
.(therapy

תפסוה וא ,ןיקת ןגב עוגפ ןג לש ותפלחה :םיכרד יתשמ תחאב גשומ תויהל רומא יטנג יופיר
םיינכטה םיעצמאב םינד םרטב םלוא .םוגפה ןגב תעגל אלב - םיאתל ןגה לש ןיקת קתוע
לכב עיפוי רשא יטנג יונישל םורגל םישקבמ ונא םאה ,הלאשה תלאשנ ,ולא תורטמ תגשהל
יונישהש ךכב יד ילוא וא ,םיירבועה וייח תליחתב דימ עצובי - רמולכ ,טרפה לש ופוג יאת
?הלחמה םרוג ןגה אטבתמ הבש המקר התוא ןוגכ ,טרפה לש ופוגב תמיוסמ המקרב קר לוחי

תוטישה לש תונושארה ןהיתוחלצה זאמ םירקוחה ידיב השעמל היוצמ הנושארה תורשפאה
וז תורשפא יכ אלפיי אל םלוא .םדאב תיפוג-ץוח היירפהלו םיינגסנרט םייח ילעב תריציל
תא תונשל קר אל םייושעה םייטנג םייוניש רוציל תרשפאמ וז תייוסינ תכרעמ .תלצונמ הניא
הב םולג ,תורחא םילמב ;ומרגנ ובש םדא ןב ותוא לש ויאצאצל רובעל םג אלא פיטונפה
םוסחמה ץרפיי םאש ,אוה םירקוחה לש ןבומה םששח .ישונאה ןימה לש וינפ יונישל לאיצנטופ
תויהל תולולע ,םדא ינבב הלא ןיעמ םייוסינ לש םעוציב תא םויכ ענומה ,ירסומהו יתאה
יטנג יופירל תוינויסנ תוכרעמ תיינבב ץמאמה םויה זכרתמ ,ךכיפל .תוינסרה תואצות רבדל
ךרדב .תיטמוסה המקרה יאתב יטנגה יונישה עוציב :רמולכ ,(somatic gene therapy) יטמוס
.לפוטמה יאצאצל רבעומ וניא ןבומכו ,דבלב וז המקר יאתל יונישה לבגומ וז

תומקר םניה ןהב העיגפה ירתאש ,תויתשרות תולחמ רפסמל םירקוחה םמצע םיליבגמ ךכב
רכומ ןגו הלחמל רורב ימיכויב סיסב ןבומכ אוה ףסונ יאנת .תירשפא ןהילא השיגהש
ןגה תפסוהב םידקמתמ תונויסנה רקיעש ןוויכמ .הלחמב עוגפה ןובלחה תא ביתכמה טבושמו
הלחמה רשאכ קר .תויביסצר תויהל הלא תולחמ לע , םוגפה ןגה תפלחהב אלו םיאתל ןיקתה
יפיטונפה יונישל םורגל ידכ אתל ףסותהש ןיקתה ללאה תוחכונב היהי יד ,תיביסצר הניה
תועגופה תויתשרותה םדה תולחמ תווהמ ךכל תינייפוא אמגוד .ןיקתה בצמל הרזח :יוצרה
הניה הרטמה תמקרו ,םדה תכרעמב הז הרקמב הלח הערפהה .ןיבולגומה ןצמחה רשוק ןובלחב
תא תכשומה תיתשרות הלחמל תרחא אמגוד .תיסחי תולקב לבקל ןתינ ונממ אמגודש ,םצעה חמ
םיזנא לש ורדעה בקע םרגנה ,הדילמ רומחה ינוסיחה רסחה איה םירקוחה לש םביל תמושת
םיפושח הז םיזנא םירסחה םידליה .(adenosine deaminase) זאנימאד ןיזונדא יורקה
"העובה ידלי" םה הלא .םהלש ןוסיחה תכרעמב השק העיגפ בקע םיבורמ םירזוח םימוהיזל
הלחמ יהוז יכ ןיוצי .ןוציחה םלועה ןמ קתונמב ,תילירטס הביבסב תויחל םהילע רזגנש
חמ וניה העיגפה רתא וז הלחמב םג .תורחא תויתשרות תולחמל האוושהב םג ,רתויב הרידנ
.הרטמה תמקר אוה דבכה ,רוכזכ ,הבש ,הירונוטקלינפה תלחמ איה תפסונ אמגוד .םצעה
,הלוחה ןמ המקר תמיגד תליטנ לע תססובמ הלא תולחמ לש יטנג יופירל תיסיסבה השיגה
וניא הלוחה ףוג .הלוחה ףוג לא םתרזחהו םיאתב ןיקתה ןגה "תלתשה" ,המקר תיברתב הלודיג
קפסל ליחתהלו תוברתהל םירומא לתשה יאתו ,ומצע הלוחב ורוקמש ,לתשה תא תוחדל רומא
.הב רסח היה התע דעש ןגה רצות תא הלוכ המקרל

רידחהל ןתינ התרזעבש , היצקפסנרטה תטיש תא רבכ ונרכיה ?םיאתל ןגה רדחוי דציכ
אתה םונגב תובלתשה רבוע ףא ןטקה וקלחש ,רז א"נד לש תלבגומ תומכ תיברתב םיאתל
הבר תוליעי גישהל ידכ .דואמ הכומנ התוליעי - וז הטישש אלא .יאת ןג לככ דקפתל יושעו
ונפ ןכמ רחאל ויוטיבו אתה םונגב ובוליש יבגל ןהו םיאתל א"נדה תרדחה יבגל ןה רתוי
יאת ךותב ולעפי רשא םירוטקו תונבל ןתינ ,רוכזכ .םייפיגנה םירוטקווה לא םירקוחה
םיפיגנ לע םיססובמ הלא םירוטקו .םיקדייח יאתב םימייקתמה םירוטקוול המודב םיקנוי
דחא .םי'זאפוירטקב לע םיססובמה םייקדייח םירוטקוול המודב ,םיילמינא םיאת םיפקותה
םיפקות םיסוריו-ורטרה .סוריו-ורטרה וניה וז הרטמל רתויב פימיאתמה םיפיגנה יגוסמ
םיזנאה ידי לע םהלש א"נרה םונג לש רוחאל קותעיש רחאלו ,תוליעיב םינוש םיגוסמ םיאת
עקשומ בר למע .וכותמ דקפתמו אתה םונגב בלתשמה א"נד קיתעת רצונ זאטפירקסנרט-סרבר
םונגה ךותמ םיפצר תרזעב תאזו ,הלא םיפיגנל המודב םילעופה םירוטקו תיינבב
אטבל ןתינ ,םימיאתמ הרקב יפצר הזכ רוטקווב םיבלשמ רשאכ .םהב םיבלושמה ילאריו-ורטרה
א"נד ,לשמל ,ובו) הזכ רוטקו לש ותרדחה .וב טבושמה והשלכ ןג לש םילשמ א"נד וכותמ
ןכא ילמרונ חרואב הז םיזנא םירציימ םניאש םיאתל ,(זאנימאד ןיזונדא םיזנאה לש םילשמ
.אתה םונגב בוליש רבע רשא ,רוטקווה ןמ קתעושמ אוהשכ ,םיאתב ותריציל האיבמ

םירבדה ועיגה רשאכ םלוא , תיברתב םיאת לש תוכרעמב תחא אל ולבקתה הלא ןיעמ תואצות
לתשומה ןגה לש ויוטיב תמר יכ ,ררבתה .םיישקב םירקוחה ולקתנ הדבעמ תויחב םייוסינל
.שממ לש יטנג יופיר תלבק םשל תקפסמ-יתלבו יופצה ןמ הכומנ התייה ,לשמל ,םצע חמ יאתב
יבחרב רוטקווה לש תיארקאה ותובלתשהמ עבונ םירקוחה לש םתחונמ תא ךירדמה ףסונ ששח
האצותכ והשלכ ינויח ןגב העיגפ - תחאה :ךכמ האצותכ לוחל תולולע תולקת יתש .םונגה
,אתב לועפל רומא וניאש ,רחא ןג לש יוצר-יתלב לועפיש - היינשהו ,וכותל רוטקווה תרידחמ
תויעבו הלא תוששח .ותבריקב קזחה רטומורפה אשונ רוטקווה תובלתשהמ האצותכ תאזו
יכ ,הארנ ךכיפל .יטנג יופירל תויורשפאה תא קדובה רקחמה בצק תא םיליבגמ תובר תוינכט
.יתעינמה םוחתב רקיעב ונל עייסל תיטנגה הסדנהה תוטיש ופיסוי בורקה דיתעב

:םדאה תשרותו השדחה הקיטנגה

רואל האצוה-ןוחטיבה דרשמ

הליש יסוי
132-137 'מע :ד"י קרפ

אשונב םירתאו םירמאמל םירושיק


Hemoglobin Mutants
Hemoglobin and Cooperativity
Retroviral Vectors
Genome Project And Gene Therapy_Time
ADA and Ashanti and future of gene therapy
home page on gene therapy
Gene Therapy: The Future of Medicine

למע ט"פמ ,1998 ,תורומש תויוכזה לכ ©